Recentment la FDA ha aprovat el Teprotumumab per al tractament de la oftalmopatia tiroïdal. Una gran notícia sens dubte per una malaltia desfigurante

La oftalmopatia tiroidea és una complicació greu i desfigurante associada a la malaltia tiroïdal autoimmune, causa els "ulls sortits" tan temuts, però de vegades causa visió doble i pot en casos greus, amenaçar la visió.

Teprotumumab és un anticòs monoclonal dirigit a bloquejar el receptor del IGF-1. Al gener de 2020 es van publicar els resultats de l'estudi de fase 3 sobre un total de 83 pacients amb malaltia tiroïdal i afectació ocular. D'ells 41 van ser assignats a Teprotumumab i 42 de placebo. Per entrar a l'estudi els pacients no havien de sobrepassar els 9 mesos de símptomes d’ oftalmopatia. El tractament es va administrar mitjançant infusió cada 3 setmanes durant 21 setmanes, es va realitzar seguiment un total de 48 setmanes.

Un 83% dels que van rebre el fàrmac van reduir la proptosis (ulls sortits) una mitjana de 3,3 mm- respecte a només un 10% en el grup placebo. Els estudis d'imatge van demostrar que aquesta millora estava en relació a una disminució de la mida de la musculatura retroorbitària, així com a una reducció del greix o a ambdues combinades. EL nombre necessari de tractar (NNT) va ser de 1.36, el que indica que gairebé tots els pacients tractats amb Teprotumumab van reduir al menys en 2 mm la proptosis respecte a gairebé cap en el grup placebo (4 de 42). El CAS score (escala que mesura la magnitud de l'afectació ocular) i la visió doble també van millorar.

Els efectes adversos van ser lleus excepte en un cas en què hi va haver una reacció adversa a la infusió i es va discontinuar el tractament.

El seguiment a llarg termini (48 setmanes) no va constatar recidives.

En una anàlisi posterior, els autors van trobar que no hi ha diferent resposta segons edat, gènere o entre fumadors i no fumadors segons han reportat recentment al virtual ENDO2020.

El desenvolupament d'aquest fàrmac es va realitzar després de constatar en models in vitro que els anticossos antireceptors d'TSH- responsables de la oftalmopatia, reaccionaven a través del receptor d'IGF-1 en fibroblasts.

Molt bones notícies per als nostres pacients, una nova eina per evitar aquesta complicació greu - de vegades amenaçant per a la visió- i desfigurante associada a la malaltia tiroïdal autoimmune.

Douglas i cols. N Engl J Med 2020; 382: 341-52