Una nueva familia de fármacos distinta a las clásicas estatinas, demuestran un potente efecto reductor del colesterol sin aparentes efectos adversos asociados.

En los últimos años se han descubierto nuevas moléculas claves en la gestión del colesterol a nivel del hígado. El hígado es fundamental en el aprovechamiento del colesterol. Una proteína llamada PCSK9 es responsable de que los receptores de colesterol se dirijan a la superficie de los hepatocitos y aclaren el colesterol del torrente circulatorio impidiendo q se acumulen y depositen en las paredes de las arterias.

PCSK9 secuestra el receptor de colesterol y lo lleva al lisosoma, reduciendo el número de receptores útiles en la superficie del hepatocito. Sin receptores no se puede aclarar el colesterol de la sangre, los niveles circulantes se elevan y se deposita en las arterias en el proceso conocido como aterosclerosis: se forman placas de colesterol en las paredes arteriales que van reduciendo su calibre, conduciendo a la enfermedad coronaria, cerebrovascular y vascular en general.

Los nuevos fármacos son moléculas diseñadas para bloquear PCSK9 y mantener los receptores en la superficie celular. Consiguen importantes reducciones en las cifras de colesterol de hasta el 60%, por lo que son una gran opción para aquellos pacientes con hipercolesterolemias graves.

También se ha descubierto que algunas personas genéticamente tienen muy poca o no tienen PCSK9, tienen colesteroles muy bajos y protección cardiovascular. Estos modelos humanos nos sirven para estimar que la disminución extrema de PCSK9 no conlleva perjuicios para la salud.

El inconveniente de este grupo de fármacos es que de momento deben administrarse por vía subcutánea, es decir mediante inyección. Aún no están comercializados y aún falta conocer algunos resultados sobre su efecto sobre mortalidad, pero parecen una gran opción para formas graves de hipercolesterolemia.