Teprotumumab: la primera medicació específicament aprovada per tractar la malaltia ocular tiroïdal activa.

categoría Tiroides

26 abril 2020



Recentment la FDA ha aprovat el Teprotumumab per al tractament de la oftalmopatia tiroïdal. Una gran notícia sens dubte per una malaltia desfigurante

La oftalmopatia tiroidea és una complicació greu i desfigurante associada a la malaltia tiroïdal autoimmune, causa els "ulls sortits" tan temuts, però de vegades causa visió doble i pot en casos greus, amenaçar la visió.

Teprotumumab és un anticòs monoclonal dirigit a bloquejar el receptor del IGF-1. Al gener de 2020 es van publicar els resultats de l'estudi de fase 3 sobre un total de 83 pacients amb malaltia tiroïdal i afectació ocular. D'ells 41 van ser assignats a Teprotumumab i 42 de placebo. Per entrar a l'estudi els pacients no havien de sobrepassar els 9 mesos de símptomes d’ oftalmopatia. El tractament es va administrar mitjançant infusió cada 3 setmanes durant 21 setmanes, es va realitzar seguiment un total de 48 setmanes.

Un 83% dels que van rebre el fàrmac van reduir la proptosis (ulls sortits) una mitjana de 3,3 mm- respecte a només un 10% en el grup placebo. Els estudis d'imatge van demostrar que aquesta millora estava en relació a una disminució de la mida de la musculatura retroorbitària, així com a una reducció del greix o a ambdues combinades. EL nombre necessari de tractar (NNT) va ser de 1.36, el que indica que gairebé tots els pacients tractats amb Teprotumumab van reduir al menys en 2 mm la proptosis respecte a gairebé cap en el grup placebo (4 de 42). El CAS score (escala que mesura la magnitud de l'afectació ocular) i la visió doble també van millorar.

Els efectes adversos van ser lleus excepte en un cas en què hi va haver una reacció adversa a la infusió i es va discontinuar el tractament.

El seguiment a llarg termini (48 setmanes) no va constatar recidives.

En una anàlisi posterior, els autors van trobar que no hi ha diferent resposta segons edat, gènere o entre fumadors i no fumadors segons han reportat recentment al virtual ENDO2020.

El desenvolupament d'aquest fàrmac es va realitzar després de constatar en models in vitro que els anticossos antireceptors d'TSH- responsables de la oftalmopatia, reaccionaven a través del receptor d'IGF-1 en fibroblasts.

Molt bones notícies per als nostres pacients, una nova eina per evitar aquesta complicació greu - de vegades amenaçant per a la visió- i desfigurante associada a la malaltia tiroïdal autoimmune.

Douglas i cols. N Engl J Med 2020; 382: 341-52

Autor:


Cap de Servei @doctorasesmilo Especialista en endocrinologia de la gestació/reproducció Responsable Unitat d’hipòfisis Responsable Unitat de tiroides Co-cordinació de la Unitat d' Ovari poliquístic


Vols fer-nos una consulta Blog d'Endocrinologia i Nutrició?

Cercar en el Blog

També et pot interessar

Assaig clínic: dieta sense gluten i autoimmunitat tiroïdal

Teprotumumab: la primera medicació específicament aprovada per tractar la malaltia ocular tiroïdal activa.

Posem en marxa un estudi científic destinat a avaluar l'eficàcia d'una dieta sense gluten sobre l'autoimmunitat tiroïdal, i a identificar les possibles variables clíniques indicadores de resposta a la dieta sense gluten. Busquem pacients que vulguin participar

Continuar llegint

25 de maig Dia Mundial de la Tiroide: t'oferim un control gratuït

Teprotumumab: la primera medicació específicament aprovada per tractar la malaltia ocular tiroïdal activa.

El 25 de maig se celebra el dia Mundial de la tiroide per conscienciar sobre la importància del diagnòstic precoç dels trastorns tiroïdals. Estarem al vestíbul de l'Hospital de 11:30 a 13 per oferir-vos una valoració gratuïta

Continuar llegint

Este sitio web utiliza Cookies propias y de terceros. Si continua navegando, supone la aceptación de la instalación de las mismas. OK | Más información

Política de cookies +